루졸리티닙 CAS 941678-49-5

Ruxolitinib은 일차성 골수섬유증, 진성적 다혈구증 후 골수섬유증, 필수적 혈소판증 후 골수섬유증을 포함한 중간 또는 고위험 골수섬유증을 치료하는 데 사용됩니다. 골수섬유증은 다음과 같은 증상으로 나타나는 생명을 위협하는 골수 문제입니다. 비장 비대(비장비대), 심한 가려움증, 발열, 야간 발한, 체중 감소, 뼈 통증 또는 비정상적인 피로 또는 쇠약. 또한 이전에 효과가 없었던 하이드록시우레아로 치료받은 환자의 진성적 다혈구증을 치료하는 데에도 사용됩니다.
Ruxolitinib은 또한 다른 약물(예: 스테로이드)로 치료받았지만 효과가 없었던 환자의 급성 이식편대숙주병(aGVHD)을 치료하는 데 사용됩니다. 또한 이전에 1~2회 치료받았지만 효과가 없었던 환자의 만성 이식편대숙주병(cGVHD)을 치료하는 데 사용됩니다.

룩솔리티닙은 암 성장 차단제라고 불리는 표적 항암제의 한 유형입니다. 암 성장 차단제는 암세포가 분열하고 성장하도록 하는 성장 인자를 차단합니다. 룩솔리티닙은 혈액 세포를 만드는 데 중요한 유전자를 차단하여 작용합니다. 이 유전자는 Janus Associated Kinases 1 또는 2(JAK 1 또는 JAK2)라고 합니다.
치료를 시작하기 전에 JAK 유전자 변화를 확인하기 위해 혈액 검사를 받습니다.

룩솔리티닙은 경구로 복용하는 정제로 제공됩니다. 일반적으로 하루에 두 번 음식과 함께 또는 따로 복용합니다. 매일 거의 같은 시간에 룩솔리티닙을 복용합니다. 처방전 라벨의 지시를 주의 깊게 따르고, 이해가 되지 않는 부분이 있으면 의사나 약사에게 설명해 달라고 요청합니다. 룩솔리티닙은 지시에 따라 정확히 복용합니다. 의사의 처방보다 더 많이 또는 더 적게 복용하거나 더 자주 복용하지 마십시오.
골수섬유증이나 PV 치료를 받고 있다면 의사는 치료 시작 후 처음 4주 동안 룩솔리티닙을 저용량으로 시작할 수 있으며, 그 후 점진적으로 용량을 늘릴 수 있습니다. 단, 2주에 한 번을 넘지 않아야 합니다. 급성 GVHD 치료를 받고 있다면 의사는 룩솔리티닙을 저용량으로 시작할 수 있으며, 치료를 시작한 지 최소 3일 후에 용량을 늘릴 수 있습니다. 급성 또는 만성 GVHD 치료를 받고 있다면 의사는 치료를 시작한 지 최소 6개월 후에 룩솔리티닙 용량을 점진적으로 낮출 수 있습니다.
입으로 음식을 먹을 수 없고 비강위관(NG) 튜브가 있는 경우, 의사가 비강위관(NG) 튜브를 통해 룩솔리티닙을 복용하라고 말할 수 있습니다. 의사나 약사가 NG 튜브를 통해 투여하기 위해 룩솔리티닙을 준비하는 방법을 설명할 것입니다.
의사는 치료 전과 치료 중에 혈액 검사를 지시하여 이 약이 어떻게 영향을 미치는지 확인합니다. 의사는 치료 중에 룩솔리티닙 복용량을 늘리거나 줄이거나, 룩솔리티닙 복용을 잠시 중단하라고 말할 수 있습니다. 이는 약물이 얼마나 효과적인지, 실험실 검사 결과, 부작용이 있는지에 따라 달라집니다. 치료 중에 기분이 어떤지 의사와 상의하세요. 기분이 좋아도 룩솔리티닙을 계속 복용하세요. 의사와 상의하지 않고 룩솔리티닙 복용을 중단하지 마세요. 의사가 룩솔리티닙 치료를 중단하기로 결정하면 의사가 복용량을 점진적으로 줄일 수 있습니다.
약사나 의사에게 환자를 위한 제조사 정보 사본을 요청하세요.

Ruxolitinib은 또한 일반적으로 안전하고 잘 견디며 치료 중단 후 Ruxolitinib을 재개한 환자의 비장 비대와 증상을 의미 있게 감소시켰습니다. Ruxolitinib의 작용 기전과 일관되게 혈액학적 부작용이 치료 중단의 주요 원인이었습니다. 치료 중단 후 치료를 재개한 207명의 환자에서 Ruxolitinib은 치료 중단 전후에 만져지는 비장 길이와 증상을 감소시켰습니다. 치료를 ​​재개한 후, 환자는 Ruxolitinib을 중간 용량인 ≈10mg bid로 계속 복용할 수 있었고, 대부분의 환자는 또 다른 중단이 필요하지 않았습니다. 부작용 발생률은 치료를 재개한 후 증가하지 않았습니다. 또한, 치료를 재개한 후 중단률은 전체 연구 대상 집단에서 관찰된 것과 유사했습니다. 주목할 점은 이 환자 집단에서 Ruxolitinib 치료를 중단한 후 금단 효과가 나타났다는 증거가 없었다는 것입니다.
중간 위험 환자에서 룩솔리티닙의 부작용 프로필은 이전에 고위험 환자에서 보고된 것과 일치했습니다. 비혈액학적 부작용의 비율은 두 환자 그룹에서 비슷했지만 고위험 MF 환자는 피로율이 더 높았습니다(12.9% 대 5.5%). 두 그룹 모두에서 대상포진 재활성화가 관찰되었고, 중간 위험 환자는 재활성화율이 더 높았습니다(8.0% 대 3.6%).
중간-1-위험 MF 환자는 이 연구에 등록한 중간-2- 및 고위험 환자에서 관찰된 것과 일치하는 비장 크기 감소와 증상 개선에서 임상적으로 의미 있는 성과를 달성했습니다. 24주차에 중간--위험 MF 환자 중 만져지는 비장 길이가 기준선에서 50% 이상 감소한 환자가 전체 모집단의 환자보다 약간 더 많았습니다(각각 63.8% 대 56.9%). 48주차에는 비율이 비슷했습니다(각각 60.5% 대 62.3%). 또한 각 코호트에서 만져지는 비장 길이가 기준선에서 50% 이상 감소한 환자의 비율은 유사했습니다(전체 모집단 69%; 중간-1-위험 환자 77.6%). 비장 반응까지의 중간 시간도 비슷했습니다(4.7주 대 5.1주). 마찬가지로, 증상에서 임상적으로 의미 있는 개선을 이룬 환자의 비율(≈30%~40%)은 예상 범위 내에 있었으며 전체 JUMP 환자 집단에서 나타난 비율(≈45%~50%)과 일치했습니다.